Genschere repariert erbliche Muskelschwäche


Mit der Genschere CIRSPR haben Forscher den krankmachenden Genteil bei der Duchenne Muskeldystrophie herausgeschnitten. © wildpixel/thinkstock
Forscher haben erstmals die erblich bedingte Muskeldystrophie Duchenne in Mäusen zumindest teilweise geheilt. Das gelang ihnen mit Hilfe der Genschere CRISPR. Erstmals wurde damit durch diese Methode eine erblich bedingte Erkrankung bei bereits erwachsenen Säugetieren geheilt. Die Methode könnte künftig vielleicht auch menschlichen Patienten das Leben retten, wie die Wissenschaftler im Fachmagazin „Science“ berichten.

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Das Verändern von Genen war für die medizinische Forschung lange Zeit eine komplizierte und teure Angelegenheit, die noch dazu häufig schief ging – zumindest bis Wissenschaftler vor einigen Jahren einen Mechanismus entdeckten, der völlig neue Möglichkeiten eröffnete: Die Genschere CRISPR, kurz für „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“, besitzt zusammen mit dem Enzym Cas9 die Fähigkeit, fremde DNA-Sequenzen gezielt an eine ganz bestimmte Stelle des Erbguts einzusetzen. Damit gibt es erstmals ein Werkzeug, mit dem sich das Erbgut eines Organismus einfach und erschwinglich manipulieren lässt – ein enormer Vorteil etwa für Anwendungen in der Gentherapie.

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