Genschere repariert Sichelzellen-Anämie


Mit der Genschere CRISPR/Cas 9 haben Forscher den Gendefekt der Sichelzellen-Krankheit bei Blutzellen repariert. © Eraxio, wildpix/ thinkstock
Mit der Genschere CRISPR/Cas 9 haben Forscher den Gendefekt der Sichelzellen-Krankheit bei Blutzellen repariert. © Eraxio, wildpix/ thinkstock
Hoffnung auf Heilung: Forscher haben erstmals den Gendefekt der Sichelzellen-Krankheit bei menschlichen Blutzellen repariert. Mit Hilfe der Genschere CRISPR/Cas9 ersetzten sie die krankmachende Mutation durch die korrekten DNA-Basen. Das Entscheidende dabei: Es wurden zum ersten Mal genügend gesunde Blutzellen erzeugt, um Patienten künftig mit dieser Methode heilen zu können, wie die Wissenschaftler berichten.

scinexx

Die Genschere CRISPR/Cas 9 gilt als das vielversprechendste neue Werkzeug, um das Erbgut von Mensch und Tier zu editieren. Mit Hilfe dieser Methode können defekte Genteile und Mutationen gezielt aus der DNA herausgeschnitten und durch die richtigen Basen ersetzt werden. Bisher haben Forscher mit CRISPR bereits eine erbliche Muskelschwäche repariert, eine Alzheimer-Mutation korrigiert und – ethisch stark umstritten – ein Resistenzgen gegen HIV in einen Embryo eingeschleust.

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