Genschere CRISPR heilt Ungeborene


Kann die Genschere CRISPR Erbkrankheiten künftig bereits im Mutterleib behandeln? © Wildpixel/ thinkstock
In utero: Forscher haben die Genschere CRISPR zum ersten Mal pränatal eingesetzt. Sie korrigierten mithilfe einer modifizierten Variante dieses Werkzeugs einen Erbgutdefekt bei ungeborenen Mäusen. Damit steigt die Hoffnung, dass angeborene Krankheiten eines Tages bereits im Mutterleib erfolgreich behandelt werden könnten. Ein Einsatz des Verfahrens beim Menschen sei aber noch in weiter Ferne, betont das Team im Fachmagazin „Nature Medicine“.

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Die Genschere CRISPR gilt als Durchbruch für die Gentherapie. Denn mit diesem Werkzeug lassen sich Mutationen im Erbgut einfacher und gezielter reparieren als zuvor. Forscher haben es unter anderem bereits genutzt, um eine Alzheimer-Mutation in menschlichen Zellen zu korrigieren und die erblich bedingte Muskeldystrophie Duchenne bei Mäusen zu behandeln. Inzwischen wird die Methode sogar bereits in ersten klinischen Studien erprobt.

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