Neue Gentherapie heilt erstmals Patientinnen


Es wäre ein Meilenstein der Medizin: Erstmals könnten mit „Crispr“ zwei Patientinnen mit Blutkrankheiten kuriert worden sein. Eine davon in Regensburg.

Sascha Karberg | DER TAGESSPIEGEL

Die Gen-Schere Crispr/Cas9 (rot) kann gezielt die DNA (blau) verändern.Foto: MIT News

Zum ersten Mal könnte es Ärzten gelungen sein, mit der Gen-Schere „CRISPR/Cas9“ gleich zwei Patientinnen mit zwei unterschiedlichen genetischen Erkrankungen zu heilen: Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie.

Bei beiden ist die Herstellung des Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört, beide konnten bislang nur mit ständigen Bluttransfusionen behandelt werden, die mit lebensverkürzenden Nebenwirkungen verbunden sind.

Die zwei Patientinnen kommen nach der Behandlung mit der Gen-Schere seit Monaten ohne Bluttransfusionen aus. Das schreibt das Bostoner Online-Magazin STAT und beruft sich auf Unterlagen, die es von den beiden Biotech-Firmen Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics bekommen hat, die die Therapie entwickelt haben – allerdings unter der Auflage, die Informationen nicht an andere Experten zur Begutachtung weiterzureichen.

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