Hämophilie bald heilbar?


Hoffnung für Bluter: Schon bald könnte die Hämophilie heilbar werden – durch eine Gentherapie. Denn inzwischen haben sich mehrere Ansätze zur Genreparatur dieser Erbkrankheit in klinischen Studien bewährt. Experten schätzen, dass die ersten Gentherapien für die Bluterkrankheit schon in wenigen Monaten ihre Zulassung erhalten könnten. Für die Betroffenen würde dies die lebenslange Abhängigkeit von per Infusion verabreichten Gerinnungsfaktoren beenden.

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Bisher ist die Bluterkrankheit nicht heilbar. Doch jetzt stehen mehrere Gentherapien kurz vor der Zulassung. © donfiore/ iStock

Bei Menschen mit der Bluterkrankheit sind die Gene defekt, die die Bauanleitung für die Blutgerinnungsfaktoren tragen. Als Folge stockt ihr Blut nicht und sie können schon an kleinen Wunden verbluten. Um dies zu verhindern, müssen Betroffene mit einer schweren Hämophilie lebenslang regelmäßig Infusionen mit den fehlenden Gerinnungsfaktoren erhalten.

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