Die Editierung des menschlichen Genoms könnte eines Tages schwere Erbkrankheiten heilen helfen – erste Ansätze dazu gibt es bereits. Doch ein Erbgut-Bestandteil blieb dabei weitgehend außen vor: die DNA der Mitochondrien. Jetzt hat ein Forschungsteam erstmals ein Werkzeug entwickelt, das die DNA-Base Adenin auch in mitochondrialer DNA in die Base Guanin umwandeln kann. Durch eine solche Korrektur könnten immerhin 39 der 90 bekannten krankmachenden Mutationen des Mitochondrien-Erbguts repariert werden – das eröffnet neue Ansätze für Forschung und Therapien.
Schon die Veränderung eines einzigen „Buchstabens“ im Basencode unseres Erbguts kann im Extremfall zu schweren, teilweise sogar tödlichen Krankheiten führen. Bisher sind die meisten dieser Krankheiten nicht heilbar. Erst mit der Entwicklung neuer Technologien der Geneditierung wie der Genschere CRISPR/Cas9 rücken nun Möglichkeiten der Gentherapie für solche Erkrankungen in greifbare Nähe. Doch diese Werkzeuge zum Austausch von einzelnen DNA-Basen oder ganzen Genabschnitten funktionieren nur bei der im Zellkern liegenden DNA unserer Zellen. Für das Genom der Mitochondrien, der „Kraftwerke“ der Zellen, eignen sie sich nicht, weil sie meist nicht in die Mitochondrien eindringen können. Dadurch fehlen bisher Ansätze, um die Krankheiten zu behandeln, die durch Mutationen in der mitochondrialen DNA verursacht werden. Von einer solchen meist erblichen mitochondrialen Erkrankung ist immerhin rund eine Person unter 5000 betroffen und auch diese Krankheiten können schwere Leiden hervorrufen und sogar tödlich sein.
Brights - Die Natur des Zweifels 